Que l?on approuve la générosité dont il témoigne ou qu?il agace par le spectacle de la commisération, le Téléthon ne laisse personne indifférent. Pilotée par France Télévision pour le compte de l?Association française contre les myopathies (AFM), la vingtième édition de l?émission a tenté de battre une fois de plus son propre record de dons. Depuis 1987, année de lancement du premier Téléthon, 1,2 milliard d?euros a été collecté en faveur de la lutte contre les maladies neuromusculaires. Une sommes colossale, dont les généreux donateurs ignorent largement l?utilisation : en 2004, la Cour des comptes signalait ainsi que le ?contenu de l'émission demeure peu informatif sur la destination précise des fonds collectés lors des Téléthon précédents?.

D?une petite association créée en 1958 pour lutter contre les maladies orphelines d?origine génétique, l?AFM est devenue, au fil des Téléthon, une puissante organisation, forte de 500 salariés et structurée comme une société privée. Cette croissance exponentielle n?est pas allée sans quelques dérives. Dans son rapport, la Cour des comptes notait ainsi que les dépenses de fonctionnement avaient doublé depuis 1994, et que les dix rémunérations les plus élevées, qui dépassent parfois 100 000 euros bruts annuels, avaient crû quatre fois plus vite que l'inflation. Après un examen attentif de ces comptes, la Cour donnait cependant acte à l?AFM que ?l'emploi des fonds collectés par le Téléthon est globalement conforme à l?objet de l?appel à la générosité publique?.

Depuis le lancement du Téléthon, l?AFM organise ses financements autour de deux grandes missions : ?guérir? les pathologies neuromusculaires (63,5 % de ses missions en 2005) et ?aider? les malades (33,6 %). Si ce dernier poste a considérablement amélioré la vie des patients, souvent lourdement handicapés, par la création de consultations spécialisées et d'un suivi personnalisé, c'est surtout en matière de recherche biomédicale que l?AFM a assis son influence. Sur ce terrain, elle a remporté d?indéniables résultats, souvent de première importance. Avec l'argent des premiers Téléthon, l?AFM a ainsi créé en 1991 le laboratoire Généthon, qui a réussi à décrypter en quelques années la quasi-intégralité du génome humain et localisé plus de 800 gènes impliqués dans des maladies rares.

Après ce premier coup d'éclat, qui a bénéficié à l'ensemble de la communauté scientifique, l?AFM s?est concentrée, à partir de 1997, sur la recherche de traitements curatifs, en privilégiant la thérapie génique (introduction d?un gène dans une cellule malade) et la production de vecteurs utiles à celle-ci. Associée au CNRS (Centre national de la recherche scientifique) et à l?Inserm (Institut national de la santé et de la recherche médicale), ou finançant directement des laboratoires français et étrangers, l?AFM remporte alors, en 2000, un second succès en obtenant la guérison des ?bébés bulle? atteints d?un déficit immunitaire sévère. Depuis, l?argent du Téléthon a servi également à financer la thérapie cellulaire et, notamment, les travaux français menés sur les cellules souches embryonnaires. Aujourd?hui, l?AFM finance ou cofinance 400 programmes de recherches différents, dont 35 essais cliniques sur le gros animal préfigurant de futurs essais sur l?homme.

Malgré ces résultats, la question de la stratégie de l'association est posée par certains scientifiques. Forte de la confiance que lui accordent chaque année les donateurs du Téléthon, l?AFM s?est en effet imposée comme un partenaire incontournable des organismes de recherche français que d'aucuns estiment par trop encombrant.